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诺华PNH新药中国报产诺华PNH新药中国报产。诺华潜在“first-in-class”口服补体途径因子B的抑制剂盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）上市申请获CDE受理，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。在关键Ⅲ期APPOINT-PNH研究中，iptacopan治疗24周后，约92.2%的患者在不需要输血的情况下血红蛋白水平提高2 g/dL以上；估计97.6%的患者实现了不需要红细胞输注。目前，该新药已被CDE纳入优先审评。 |
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