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罗氏口服SMA新药中国获批扩展适用人群罗氏口服SMA新药中国获批扩展适用人群。罗氏口服脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法利司扑兰口服溶液用散获国家药监局批准拓展适用人群，用于16日龄及以上的SMA患者的治疗。2021年6月，该新药已在中国获批用于治疗2月龄及以上SMA患者。在RAINBOWFISH临床中，症状前SMA患儿接受利司扑兰治疗一年后，100%的患儿实现独坐，67%的患儿实现独站，50%的患儿实现独走，所有患儿均存活且无需永久通气。 |
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